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原发性血小板增多症细胞毒药物主要包括：羟基脲，阿那格雷(anagrelide)，哌泊溴烷，α-干扰素。目前用于治疗ET的细胞毒药物首选羟基脲。对于羟基脲不能耐受或治疗反应不佳的患者，α-干扰素、阿那格雷、哌泊溴烷是主要的替代药物。