环磷酰胺含有活性烷基，能与细胞中的生物大分子（如DNA等）发生共价结合，使其烷基化，破坏DNA结构和功能，属于烷化剂类抗肿瘤药，甲氨蝶呤、伊立替康、柔红霉素、奥沙利铂分别属于不同类型的抗肿瘤药，作用机制与烷化作用不同。
细胞毒性药：作用于DNA化学结构的药物。（1）烷化类：氮芥（可用于霍奇金淋巴瘤）、环磷酰胺等。（2）铂类化合物：顺铂（可用于小细胞与非小细胞肺癌）。（3）蒽环类：柔红霉素（可用于急性粒细胞白血病）、米托蒽醌等。（4）破坏DNA的抗生素：丝裂霉素、博来霉素等。