Ⅰ期初步临床药理学及人体安全性评价试验，观察人体耐受和药代动力学。观察人群以健康志愿者为主要受试对象；Ⅱ期治疗作用初步评价，观察目标适应证的治疗作用和安全性，为Ⅲ期临床设计和给药方案提供依据。观察人群为少数病人志愿者；Ⅲ期大规模试验药物的临床试验。一般设计为随机盲法对照，药物治疗作用的确证，为药物注册提供重要依据。观察人群为大量人群有时也包括老人和儿童；Ⅳ期上市后临床试验，拓宽药品的适应证或了解更多的不良反应。观察人群为数以千计的病人资料。